Спасительный CYCLO

Сотрудники Юго-Западного медицинского центра Техасского университета успешно испытали в лаборатории экспериментальный метод борьбы с одной из разновидностей болезни Ниманна-Пика. Пока что они работали только с мышами, однако не исключено, что таким же способом удастся помочь и человеку.Профессор Джон Дьечи [John Dietschy] и его коллеги экспериментировали с мышами, обладающими двумя дефектными версиями гена NPC1. Когда животные достигли семидневного возраста, им ввели препарат 2-гидроксипропил-бета-циклодекстрин, в английском сокращении CYCLO. Молекулы этого вещества образуют устойчивые химические связи с молекулами холестерина. Оказалось, что одна доза CYCLO примерно на треть уменьшает содержание холестерина в мышиных лизосомах. В результате у животных резко ослабли симптомы болезни, причем это улучшение продолжалось около двух месяцев – несколько лет по человеческим нормам.

Медики из Далласа намерены продолжать свои опыты. Они, прежде всего, хотят выяснить, можно ли еще больше отсрочить развитие болезни с помощью многократных инъекций CYCLO. Свои первые результаты они изложили в статье, которая 26 января появилась на сайте журнала Proceedings of the National Academy of Sciences